Warto, aby wszyscy zainteresowani rozumieli, na podstawie jakich kryteriów państwo decyduje o ich zdrowiu i życiu.
Dyskusja o ochronie zdrowia w Polsce to nie tylko powracające co roku o tej porze problemy z kontraktowaniem usług medycznych, lecz również kwestia modeli leczenia, na podstawie których zbudowany jest cały system pomocy pacjentom. Dominacja modelu EBM i QALY warta jest przeanalizowania tym bardziej, że nie doceniamy ich wpływu na nasze zdrowie i życie.
EBM to skrót od Evidence-Based Medicine, koncepcji autorstwa Gordona Guyatta, która w polskim piśmiennictwie naukowym tłumaczona jest niezbyt fortunnie jako „medycyna oparta na faktach”. Ten specyficzny model leczenia określa jednocześnie podstawowe kierunki całego systemu ochrony zdrowia. EBM ma przede wszystkim wymiar profesjonalny – zobowiązuje lekarzy do korzystania z najnowszych osiągnięć medycznych, by, po pierwsze, terapia była najskuteczniejsza, a po drugie, aby z procesu leczenia wyrugować możliwie najwięcej elementów subiektywnych, czyli tych, których nie można klinicznie zweryfikować.
Podstawowym warunkiem sukcesu działania w myśl zasad „medycyny opartej na faktach” jest więc standaryzacja i weryfikowalność osiąganych wyników. Dlatego podstawową funkcją EBM jest tworzenie optymalnych programów terapeutycznych, które łączą diagnostykę, leczenie operacyjne, farmakologię i ewentualną rehabilitację. Złożoność takiego schematu wzrasta oczywiście wraz ze skomplikowaniem danego schorzenia.
Główny cel EBM jest jasny: pacjent, niezależnie od miejsca, w którym się leczy, ma otrzymać dostęp do sprawdzonych, najnowszych i najskuteczniejszych programów terapeutycznych. Leczenie ma być również na bieżąco monitorowane i weryfikowane. Tak – optymistycznie – wygląda EBM z perspektywy Ministerstwa Zdrowia i NFZ.
Społeczny problem z EBM nie polega jednak na tym, że wyklucza wszelkie „nieobiektywne” i „alternatywne” metody leczenia – lecz na tym, że ma swoje ekonomiczne oblicze, czyli jej punktem odniesienia nie jest tylko zdrowie i komfort leczenia pacjentów. Pozornie parametryzacja, standaryzacja oraz kontrola jakości stosowanych procedur medycznych to najlepsze możliwe wiadomości dla każdego chorego, który chciałby, aby leczono go najnowszymi metodami, szybko i skutecznie. Jednak to tylko część prawdy o Evidence-Based Medicine. Jej ekonomiczny aspekt to bowiem przede wszystkim tzw. optymalizacja kosztów, czyli mówiąc wprost: oszczędzanie.
Zestandaryzowane procedury medyczne są przeważnie tańsze od tych, które tworzone są indywidualnie i ad hoc. Lekarz stosujący programy terapeutyczne zgodne z EBM jest z jednej strony zabezpieczony zweryfikowaną wiedzą opartą na najnowszych osiągnięciach medycyny, z drugiej jednak ograniczony przez zestaw zestandaryzowanych procedur, których może użyć. To ograniczenie szczególnie często daje o sobie znać w tak trudnych, także społecznie, obszarach medycyny, jak choroby nowotworowe i neurodegeneracyjne.
Zarówno onkologia, jak i choroby neurodegeneracyjne (do których zalicza się tak różne od siebie schorzenia, jak zespół Parkinsona, Alzheimera, demencję starczą, stwardnienie rozsiane i pląsawicę Huntingtona) wymagają interdyscyplinarnego podejścia, które wspiera i rozwija EBM. Ale wymagają również niestandardowych i często nigdy wcześniej niestosowanych strategii terapeutycznych. Z punktu widzenia płatnika, czyli NFZ, te ostatnie są szczególnie ryzykowne i kosztowne.
Oczywiście, zwolennicy EBM, a należy do nich zasadnicza większość medycznego establishmentu, nie odrzucają zupełnie nowatorskich terapii. Na tym przecież między innymi opiera się postęp w medycynie. Jednak przedstawiciele instytucji odpowiedzialnych za organizację systemu ochrony zdrowia patrzą na takie niestandardowe decyzje z dużym niepokojem, którego źródłem – niestety – rzadko kiedy jest dobro pacjenta, a zdecydowanie częściej budżet. Stosowanie EBM oznacza więc nie tylko skuteczność, lecz również – pośrednio – dominację kryterium opłacalności stosowanych terapii.
Evidence-Based Medicine byłaby tylko naukowym paradygmatem, gdyby nie ekonomiczne narzędzia umożliwiające praktyczne zastosowanie tego modelu. Obecnie takim najważniejszym systemowym wsparciem EBM jest QALY (Qualify-Adjusted Life Year), czyli wskaźnik analizujący relację pomiędzy kolejnym rokiem życia, który pacjentka bądź pacjent zyskuje w wyniku stosowanej terapii, a jakością życia w tym okresie. QALY nie jest tylko „markerem jakości realizowanych procedur terapeutycznych” wypracowanym na podstawie, co nie jest bez znaczenia, różnych formularzy i ankiet; przede wszystkim jest to sposób, tym razem już zupełnie wprost, na optymalizację kosztów decyzji podejmowanych przez lekarzy.
Według ustawy refundacyjnej uchwalonej w maju 2011 roku QALY jest głównym narzędziem oceny opłacalności terapii. I w tym miejscu daje o sobie znać neoliberalna podstawa polityki ochrony zdrowia w Polsce. Gdy na przykład dostępnych jest kilka programów terapeutycznych, które umożliwiają osiągnięcie zbliżonych efektów, wybierany jest ten najtańszy. Kłopot w tym, że nikt – ani z Agencji Oceny Technologii Medycznych, ani Ministerstwa Zdrowia, ani NFZ – oficjalnie nie zastanawia się, czy najtańszy z programów, mimo że osiąga założony cel, jest jednocześnie najlepszy dla pacjentów. Z tego powodu praktyczne znaczenie QALY jest zdecydowanie większe tam, gdzie koszty leczenia są najwyższe – czyli szczególnie w onkologii, chorobach przewlekłych i rzadkich oraz ultrarzadkich. Gdy różne procedury terapeutyczne mają podobny indeks QALY, nie jest już prowadzona dalsza analiza, dzięki której możliwy byłby wybór naprawdę najlepszej z nich.
Warto to zmienić. Kolejne analizy powinny zostać powierzone na przykład niezależnym od AOTM i NFZ zespołom ekspertów, co dodatkowo zwiększyłoby skuteczność stosowanych programów terapeutycznych. W społecznym interesie leży również jawność wyników przeprowadzanych ekspertyz. W takiej sytuacji trudniej też o nieuczciwy lobbing korporacji farmaceutycznych. EBM opiera się przede wszystkim na rozbudowanych mechanizmach weryfikacji i nie ma powodu, dla którego analiza i kontrola miałyby być zatrzymane na jakimkolwiek etapie.
QALY okazuje się bezradne przede wszystkim wtedy, gdy nie ma mowy o wydłużeniu życia.
Jak bowiem ocenić jakość kolejnych miesięcy i lat życia, gdy chory cierpi na zespół schorzeń, które leczone są przez różne zespoły specjalistów? Czy istnieje jeden uniwersalny program leczenia i jego weryfikacji na przykład dla pacjenta w podeszłym wieku z zespołem Alzheimera, który zmaga się dodatkowo cukrzycą, nadciśnieniem i nowotworem stercza? Obiektywizacja i standaryzacja, którą narzuca EBM i operacjonalizuje QALY, w tego typu złożonych przypadkach okazują się bezsilne. Rafał Zyśk z Health Economics Consulting podczas tegorocznej Letniej Akademii Onkologicznej podkreślał, że QALY nie określa w pełni korzyści wynikających ze stosowania danej terapii. To ważne, bo szczególnie w przypadku chorób ostatniej fazy życia pozytywne skutki są właściwie niemożliwe do bezwzględnego zobiektywizowania. Lekarz nie tylko ocenia stan zdrowia na podstawie wyników badań, lecz również dokonuje subiektywnej interpretacji jakości życia pacjenta, kierując się skrajnie zindywidualizowanymi kryteriami. Takiej sytuacji nie jest w stanie opisać żadna procedura, a tym bardziej – żaden kosztorys.
Kontrowersje związane EBM i oczywiste niedoskonałości QALY nie oznaczają, że obie koncepcje trzeba kategorycznie odrzucić. Należy je jednak gruntowanie przemyśleć. Szczególnie indeks QALY nie może być traktowany jako zasada, lecz bardziej jako wskazanie do wyboru określonej grupy programów terapeutycznych. Bezrefleksyjne stosowanie QALY jest nie tylko ekonomiczną ingerencją w obszar autonomii medycznych decyzji, lecz również formą podziału chorób na mniej i bardziej opłacalne, na co absolutnie nie może być zgody.
Entuzjazm, z jakim urzędnicy Ministerstwa Zdrowia i NFZ powitali wskaźnik QALY był zarówno przesadzony, jak i przedwczesny. Trzeba pamiętać, że QALY to jedynie farmakoekonomiczna koncepcja, o której należy dyskutować z lekarzami i środowiskami pacjentów. Oprócz specjalistycznych wątpliwości, związanych na przykład z różnymi formularzami, które służą do wyliczania wartości tego wskaźnika, należy też zdać sobie sprawę, że QALY w założeniach miało służyć ocenie długookresowych efektów leczenia – a nie po prostu organizacji systemu ochrony zdrowia. Ta ostatnia bowiem zawsze będzie przede wszystkim kwestią politycznych priorytetów, a nie obiektywnym wynikiem jakichkolwiek pomiarów.
Przeciwko EBM i QALY nie wystąpił otwarcie ani samorząd lekarski, ani zorganizowane środowiska pacjentów. A właśnie szczególnie QALY, bez powszechnie dostępnej informacji, czym jest, i dyskusji, pozostaje niezrozumiałym, czyli też niedemokratycznym narzędziem polityki ochrony zdrowia. Zarówno EBM jako model leczenia, jak i QALY jako indeks oceniający stosowane programy terapeutyczne muszą stać się publicznie omawianymi sprawami, bo wpływają na nasze zdrowie nie mniej niż kolejki do lekarzy specjalistów.
Nie oczekuję naiwnie, że wszystkie skomplikowane terminy stosowane w ochronie zdrowia nagle staną się jasne dla wszystkich; warto jednak, aby wszyscy zainteresowani przynajmniej usłyszeli, na podstawie jakich kryteriów państwo decyduje o ich zdrowiu i życiu.
